多發性骨髓瘤是漿細胞發生癌變導致的惡性血液腫瘤，這些骨髓內的癌細胞經常侵犯多處骨頭，因而稱為多發性骨髓瘤。
二十年前，沒有標靶藥物可用於治療多發性骨髓瘤的時候，若患者體中的單株抗體數量已非常多，其存活期大約僅剩一年；隨著新藥不斷問世，多發性骨髓瘤患者的存活期已經大幅改善。傳統化學治療藥物不會分辨細胞好壞，統統格殺勿論，因此患者負擔相當沈重；但隨著對細胞生物學與分子生物學的了解越發透徹，新開發的標靶藥物可以針對癌細胞，阻斷癌細胞分裂的機轉與路徑，因此標靶藥物大幅提高對癌細胞的殺傷力與專一性的同時，對於好細胞的影響也減緩許多，這就是所謂的新式治療。
近年來，免疫調節藥物應用在治療多發性骨髓瘤的治療上取得了優秀成果，第一代的免疫調節劑thalidomide在過去用於治療孕吐，雖然曾經因造成胎兒海豹肢畸形而下市，其後因發現有免疫調節的作用，也可用於治療多發性骨髓瘤並重新上市；如今，療效更好的第二代免疫調節劑lenalidomide與第三代的pomalidomide接連問世，也提供患者口服治療的選擇。且不同於傳統化療藥物，免疫調節藥物的副作用少、患者對藥物的忍受性也提高許多，即便腎臟功能不佳的患者，也能在調整劑量後繼續使用，相當方便。
治療多發性骨髓瘤很重要的另一類藥物則是蛋白酶體抑制劑，這類藥物已有將近十年歷史，藉由阻斷癌細胞清除自分廢棄物的能力，讓癌細胞自行凋亡，達到抑制癌細胞的效果。過往這些較新的治療藥物會放在後線使用，等一、二線的藥物都用過了，已經油盡燈枯、無藥可用時，才會使用；但此類藥物因療效好，國際上也逐漸列為標準治療用藥，因此蛋白酶體抑制劑已從原本的第三線改為第一線用藥。
目前這兩種藥物，健保都有給付，因此患者只要配合回診，遵照醫囑接受治療，就可以控制病情，維持正常有品質的生活。
