全台約8百多人罹患「泛視神經脊髓炎」，患者每日劇痛難耐、大小便不能自理，若未妥善治療恐反覆發生永久性傷害，更可能導致生命中止。衛生福利部中央健康保險署（健保署）3日公布，為照顧罕病病友，10月起將2項單株抗體生物製劑藥品納入健保給付，平均每人每年藥費省下逾200萬元，每年挹注約2.42億元，預估約121人受惠。
全台8百多人泛視神經脊髓炎 每人每年上百萬藥費
全台泛視神經脊髓炎患者約8百多人，女性占了93.9％。主因為免疫系統失調，導致產生自體免疫抗體攻擊自身體內之中樞神經細胞，主要侵犯視神經、脊髓與大腦組織。若侵犯視神經，病人常於短時間內發生色盲、視力惡化、視野缺損、眼睛疼痛；如侵犯脊隨，輕則肢體麻痺疼痛，嚴重時大小便失禁、肢體無力或癱瘓，喪失生活自理能力。若未妥善治療就會反覆發生永久性傷害，更可能導致生命中止。
- 視力惡化或視野缺陷
- 肢體感覺刺痛
- 肢體無力或癱瘓
- 持續打嗝、莫名嘔吐感或嗜睡
- 排尿不順或困難、失禁
林口長庚神經內科部部主任羅榮昇表示，針對治療泛視神經脊髓炎，可先使用類固醇藥物加免疫抑制劑，但若反覆發作恐為惡性，需進一步靠生物製劑加免疫抑制劑才能控制。泛視神經脊髓炎並非一次就能控制病情，而是需要長時間積極配合治療，才能避免病情反覆發生，多數患者面對每年上百萬龐大醫藥費，經濟壓力沉重。
新藥納健保10月1日生效 約121位病人受惠
健保署表示，泛視神經脊髓炎是一種自體免疫造成中樞神經系統發炎的罕見疾病，反覆發作導致需要他人的協助與照護。過去並沒有專一治療泛視神經脊髓炎之藥品，只能以全身性免疫抑制劑，如口服皮質類固醇、azathioprine或mycophenolate mofetil來治療，且副作用大，冀期導入新藥，將有效降低復發情形及改善生活品質。
現今導入精準治療，含satralizumab及inebilizumab成分之生物製劑用於治療水通道蛋白4自體抗體陽性（anti-aquaporin-4[AQP4] antibody positive）之泛視神經脊髓炎，相較於傳統口服類固醇及免疫抑制劑，臨床實證顯著降低復發率，具給付效益，案經112年8月17日全民健康保險藥物給付項目及支付標準共同擬訂會議，同意將治療泛視神經脊髓炎之2項單株抗體生物製劑藥品納入健保給付，並於112年10月1日生效。預估約有121位病人受惠，平均人年藥費逾200萬元，健保每年挹注約2.42億元。
健保署進一步說明，由於罕見疾病的特殊性及需求性，今年的目標為「縮短罕藥審查時程」及「積極給付罕病新藥，朝向100%執行率」，在有限健保資源積極向廠商爭取最合理之價格，將具臨床實證及給付效益之藥品，優先納入給付，造福最多之病人。
