60歲王女士 在2018年5月確診慢性淋巴性白血病（CLL），雖這種類型血癌病程較緩慢，且若沒有症狀就無需治療、以追蹤觀察為主 ，但王女士在2021年起開始出現倦怠、盜汗、皮膚癢等症狀，白血球數甚至直線飆升到67,700／uL，為正常值的6倍。
當時適逢新一代BTK抑制劑出現，王女士與醫師討論，評估自身症狀後，決定參加臨床試驗使用新型標靶藥物治療，使用新型治療後不到1週，王女士症狀就出現改善，且血球數在6個月後就回歸正常，到現在治療將近3年都沒有任何症狀，血球數目也都相當穩定。而這款新一代BTK抑制劑也在去（2023）年7月納入第一線治療健保給付，國內治療指引也有所改變。
CLL治療面臨「這些」困境 2類患者傳統治療效果不佳
慢性淋巴性白血病（CLL）雖然病程緩慢，但同樣面臨許多治療困境。中國醫藥大學附設醫院內科部副主任暨淋巴癌團隊負責人葉士芃醫師指出，這類疾病不易根治，唯一治癒的方式只有異體骨髓移植，但由於多數患者年紀較大、移植風險過高，加上慢性淋巴性白血病可透過藥物治療，若疾病沒有持續惡化，也沒有進行骨髓移植的必要性，因此臨床上較少考慮這項治療選擇。
然而，即便慢性淋巴性白血病可透過藥物治療，長久下來，藥物治療亦面臨一些阻礙。葉士芃醫師提到，藥物有其限制，患者持續用藥治療，總有一天癌細胞會產生抗藥性、患者終究會面臨換藥困境。
其中，特別是慢性淋巴性白血病中第十七對染色體缺失或TP53基因突變者對於傳統免疫化學治療的反應較差，葉士芃醫師說明：「一般來說，無基因突變患者可能第一線治療就能撐到1-5年、甚至持續穩定控制，但這類第十七對染色體缺失或TP53基因突變患者就算使用化學治療，有可能不到一年內疾病就會再次復發、惡化，面臨嚴重治療瓶頸。」
雖目前慢性淋巴性白血病在國外一線、二線治療選擇相當多，但在台灣，過去患者接受兩線化學治療後，就沒有太多藥物可以選擇，加之基因突變型患者對化療反應不佳，導致第十七對染色體缺失或TP53基因突變患者整體存活率、疾病惡化程度都與一般患者相差甚遠。
新BTK抑制劑療效佳、副作用較少 納健保第一線治療
去年起，現在國內已將新一代BTK抑制劑納入健保第一線治療給付範圍中，這對第十七對染色體缺失或TP53基因突變的患者而言可說是一大福音，不僅能大大減輕經濟負擔，而且在第一線治療就能獲得良好的治療成效。
葉士芃醫師指出，三期臨床試驗結果顯示，這類基因突變的患者使用傳統免疫化學治療後，6年內後無惡化比例為18%、存活比例為53%，但使用新一代BTK抑制劑者，6年內後無惡化比例為56%、存活比例為72%，無惡化比例倍增、存活比例亦提升近3成，也因此，臨床上許多傳統治療後復發或惡化的病人後期仍自費改用新藥治療，期望看到更好的治療效果。
除了治療效益顯著提升，葉士芃醫師提到，新一代BTK抑制劑的療效也很持久，許多患者都已穩定使用4年以上，病況控制良好；另外，新一代藥物的優勢相較於傳統化療副作用較少，僅不到10%患者會有出血、心律不整等嚴重副作用，安全性比第一代BTK抑制劑高出不少。
葉士芃醫師表示，目前國外的治療指引都已建議符合第十七對染色體缺失或TP53基因突變患者，不應再使用傳統化學治療，應選擇標靶藥物作為一線治療，而台灣在健保放寬給付後，學會治療指引亦有調整，建議患者若有這類基因突變且症狀已達治療標準，在初診斷時，即可使用新一代BTK抑制劑及早控制。
健保給付2年可能成問題 醫期盼國內治療持續進步
葉士芃醫師認為，與國外治療方針相比，國內慢性淋巴性白血病治療發展仍有進步空間。醫師舉例，在國外，新一代BTK抑制劑不論有無基因突變患者皆適用，且建議患者穩定使用藥物控制疾病，然而，目前台灣健保以給付2年為準，給付結束後，患者可能仍會面臨巨大的經濟負擔，也呼籲未來各界應持續討論、關注這項議題，為患者打造更好的治療環境。
