一位70多歲的男性患者,罹患慢性淋巴性白血病(CLL),兩年前開始出現疲勞、腹部不適及體重下降等症狀。健康檢查時發現他的白血球數量超過每微升(uL)50,000,為正常值的五倍以上,討論後決定開始治療。當時由於健保尚未涵蓋新一代BTK抑制劑,他只得先接受傳統的針劑標靶藥物及口服化學治療,但治療效果並不理想。
直至去年(2023年),新一代BTK抑制劑被納入健保第一線治療給付,具有17p染色體缺損的患者終於有了新的治療選擇。該名患者在使用新藥約兩個月後,症狀獲得穩定控制,使用至今約半年,追蹤結果顯示狀況良好,且未出現感染等副作用。這位患者受惠於去年健保的新政策,得以使用新型標靶治療控制疾病。然而,慢性淋巴性白血病的治療趨勢早有變化,美國NCCN癌症治療指南在健保開放新藥給付前已有新的建議。
慢性淋巴性白血病患者大多只需追蹤 出現兩種情形需考慮治療
大部分慢性淋巴性白血病患者若無症狀,其實不需要立即治療,而是以「追蹤」為主。花蓮慈濟醫院血液腫瘤科醫師吳懿峰表示,若出現以下兩種情況,則需考慮開始治療:
● 患者自覺症狀變嚴重,如極度疲勞、夜間盜汗、體重顯著下降、反覆感染、發燒、淋巴結腫大等。
● 定期檢查追蹤時發現白血球異常升高或血小板異常下降。
▲花蓮慈濟醫院血液腫瘤科醫師吳懿峰
新一代口服標靶藥出現 為慢性淋巴性白血病患治療帶來「這些」改變
傳統上,慢性淋巴性白血病的第一線治療主要是化學治療和針劑型標靶治療,第二線治療則以口服標靶治療為主。若這些治療均未見效,可能會建議進行造血幹細胞移植或細胞治療等。
然而,吳懿峰醫師指出,隨著新一代口服標靶藥的出現,近年來這些新藥也成為了第一線治療中極為重要的部分。以新一代BTK抑制劑為例,對於有第17對染色體缺損或TP53基因突變的患者,在傳統治療下效果極差、容易復發,但新藥能夠帶來顯著的治療效果。
吳懿峰醫師提到,一篇2020年的國際期刊研究顯示,使用傳統標靶治療和化學治療的患者平均存活時間為16.5個月,即追蹤至16.5個月時,僅剩一半的病人存活。相對之下,使用第二代口服標靶藥的患者,在追蹤24個月後,超過一半的病人仍存活。
此外,由於新一代BTK抑制劑為口服藥物,使用上更簡單且方便,吳懿峰醫師指出,病人無需等候病床住院或進行注射,大多可在門診進行治療,而且副作用較少,如心律不整和出血等特殊副作用的可能性也相對較低。因此,美國癌症治療指南已建議,無論患者是否存在基因突變,均應使用新一代口服標靶藥作為第一線治療。
慢性淋巴性白血病美國治療指引新變化 台灣健保仍待努力
針對慢性淋巴性白血病,不管有無基因突變,國外治療指引都已建議第一線治療應完全使用新一代口服標靶藥物,然而,台灣的健保治療尚未完全跟進美國的治療指南。目前,第一線治療雖然已包括新一代口服標靶藥,但健保給付僅限於具有第17對染色體缺損的患者。此外,雖然一般建議患者持續使用第二代BTK抑制劑且不可中斷,健保目前僅提供24個月的給付,後續患者需要自費使用。吳懿峰醫師建議,若能調整健保給付條件,將有助於提升治療成效,醫界專家與健保署應持續關注並討論二代BTK抑制劑的最大化使用效益。
吳懿峰醫師提醒,不論使用健保或是自費治療,定期追蹤、及早發現異常並選擇適當的治療方式仍是至關重要。過去台灣慢性淋巴性白血病的發生率雖然偏低,但近年來呈現上升趨勢。定期健康檢查是幫助民眾發現疾病的重要手段,何時治療及選擇何種藥物,都應與醫師團隊密切討論。