白血病是所有血液疾病中最令人聞風喪膽的惡性疾病，適逢4月21日世界急性骨髓性白血病日，中華民國血液病學會秘書長侯信安表示，隨著基因檢測進步，國際急性骨髓性白血病進入精準治療，有助於患者增加存活率與延長存活期。然而，台灣目前僅核准4種標靶藥物，加上健保給付條件嚴格，這兩大阻礙使患者預後恐較國際差。他呼籲政府加速新藥核准與給付，同時考量將次世代基因定序檢測納入給付，為患者帶來治療希望。
急性骨髓性白血病是成人最常見的血癌，發作快、病情凶猛嚴重，可說是最惡名昭彰的癌症之一。台灣每年約新增850至900人，男多於女，半數在60歲以上。4大症狀包括「臉色蒼白疲倦」、「不明原因發燒」、「未碰撞卻有瘀青出血」、「骨骼疼痛」。這些症狀因為不具特異性，容易被忽略。
精準治療 提升存活率、延長存活期
侯信安說明，過去醫師透過病患的細胞型態學與染色體或基因變化，進行風險分類、研擬治療計畫，評估如何搭配化療、標靶治療、血液幹細胞移植，以獲得最佳療效。
隨著基因檢測進步，急性骨髓性白血病進入精準治療時代。世界衛生組織（WHO）、國際共識分類（International Consensus Classification，ICC）與歐洲白血病研究網（ELN）2022年提出最新疾病分類共識，幫助評估不同患者的風險，落實個人化精準治療，讓患者在最適當時間點接受最適合的治療，或進行血液幹細胞移植，有效增加病人存活率、延長存活期。此新分類指引也將影響臨床試驗的收案條件與各國的給付標準。
台大醫院依據國際最新分類指引，對院內患者進行研究，分成「預後佳、預後中等、預後差、預後極差」4種族群，約2至3成患者重新分類，並依據染色體、基因變異、風險高低，調整為最適合的治療方式。例如患者僅接受化療，復發之後就難以控制疾病，但原本預後中等或較差的族群，盡早控制疾病即有機會進行骨髓幹細胞移植，可明顯改善預後。因此，精準個人化治療加上分類是目前治療核心。
雙重阻礙 台灣患者預後恐較國際差
然而，這些患者無法使用到新指引所建議的治療，主要是台灣面臨藥物可近性的雙重阻礙：
- 第一重阻礙：國外新興標靶選項多，台灣病友卻等嘸
近年有多款創新標靶藥物成功突破治療瓶頸，幫助有基因變異，或無法接受高強度化療的年長者或年輕有共病患者達到良好治療效果。美國過去5年來已核准10種創新標靶藥，台灣僅核准4種，導致國內患者儘管依據新的分類指引需積極治療，卻面臨無最佳藥物可用的困境。
- 第二重阻礙：健保給付條件嚴格
台灣目前僅兩款標靶藥獲健保給付，包括BCL-2抑制劑與FLT-3抑制劑。前者不需基因檢測，可幫助年長者以及年輕但是有共病的患者，將存活期從3個月延長到12個月。後者搭配化療，可以幫助三成具FLT3基因變異的高風險病患，消滅過多的異常血球細胞並恢復正常血球細胞數量。
然而，健保給付條件嚴格或使用療程短，使得治療成效受到限制。此外，有一半病人會復發，導致治療困難，加上傳統化療效果有限，期盼第二線標靶藥物也能獲得給付。以往患者接受化療達到深度反應後，缺乏有效的治療來維持病況、避免復發。台灣在今年1月份引進了一款新的口服去甲基化藥物，可以延長患者的無復發存活期，也期待未來盡快納入健保。
醫師呼籲 加速標靶新藥核准與給付
侯信安表示，單有好的診斷與治療分類，若病人無法使用到最適藥物，或治療時間不足，治療成績將面臨瓶頸。面對藥物可近性的困境，除了鼓勵患者參與臨床試驗與藥廠的恩慈計畫，期盼政府持續協助這群病患的迫切需求，加速新藥核准與給付，放寬給付條件，同時考量將次世代基因定序檢測納入給付，為患者帶來全新的治療希望。
